本文转自：丁香园神经时间多发性硬化（MS）是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘疾病，其病变具有时间多发和空间多发的特征。MS 在我国的发病率约为 0.235/100000[lbk]1[rbk]，属于罕见病，好发于29~39 岁，女性更为多见，男女患病比例为 1:1.5～2[lbk]2,3[rbk]。2018 年 5 月，国家卫生健康委员会等 5 部门联合印发了《第一批罕见病目录》，MS 被纳入其中[lbk]4[rbk]。
图1：关于公布第一批罕见病目录的通知
MS 病因尚不明确，可能与病毒感染、低血清维生素 D 水平、日晒不足、吸烟、青少年时期肥胖等多种因素相关[lbk]2,3[rbk]。对于 MS ，应该在遵循循证医学证据的基础上，结合患者的经济条件和意愿，进行早期、合理的治疗[lbk]5[rbk]。
疾病修正治疗（DMT）是 MS 缓解期及不同阶段的重要治疗方法。对于符合一定条件的患者，如活动期复发缓解型 MS 以及部分原发性进展型 MS，可根据相应的推荐级别尽早开始 DMT。且在病情稳定时应考虑长期维持使用 DMT[lbk]6,7[rbk]。但在口服 DMT 药物上市之前，传统免疫制剂和小剂量激素是缓解期治疗的主要选择。
2019 年到 2021 年，MS 缓解期采用规范化 DMT 治疗的患者比例分别为 10%、18%、30.1%，采用传统免疫抑制剂、小剂量激素、中药等其他药物治疗的患者比例分别为 30%、24%、28.5%，未接受任何预防复发治疗的患者比例分别为 60%、58%、41.4%[lbk]8,9[rbk]。
MS 缓解期采用规范化 DMT 治疗的患者比例不断提升，未接受任何预防复发治疗的患者比例不断下降，但采用传统免疫抑制剂、小剂量激素、中药等其他药物治疗的患者仍然大量存在。
DMT 药物中，富马酸二甲酯（DMF）是治疗复发缓解型多发性硬化（RRMS）的一线口服药物之一，也是世界上常用的 DMT 药物之一。 Ⅲ 期试验以及多年的患者使用经验已显示出其良好的临床疗效[lbk]10,11,14,15[rbk]。
非特异性免疫抑制剂（NSIS），如硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤和米托蒽醌等，虽然已用于治疗 MS 多年[lbk]12[rbk]，但仍缺乏安全性和有效性数据，且存在提高感染和肿瘤患病率等风险，风险收益比不佳[lbk]13[rbk]。
图1：关于公布第一批罕见病目录的通知
MS 病因尚不明确，可能与病毒感染、低血清维生素 D 水平、日晒不足、吸烟、青少年时期肥胖等多种因素相关[lbk]2,3[rbk]。对于 MS ，应该在遵循循证医学证据的基础上，结合患者的经济条件和意愿，进行早期、合理的治疗[lbk]5[rbk]。
疾病修正治疗（DMT）是 MS 缓解期及不同阶段的重要治疗方法。对于符合一定条件的患者，如活动期复发缓解型 MS 以及部分原发性进展型 MS，可根据相应的推荐级别尽早开始 DMT。且在病情稳定时应考虑长期维持使用 DMT[lbk]6,7[rbk]。但在口服 DMT 药物上市之前，传统免疫制剂和小剂量激素是缓解期治疗的主要选择。
2019 年到 2021 年，MS 缓解期采用规范化 DMT 治疗的患者比例分别为 10%、18%、30.1%，采用传统免疫抑制剂、小剂量激素、中药等其他药物治疗的患者比例分别为 30%、24%、28.5%，未接受任何预防复发治疗的患者比例分别为 60%、58%、41.4%[lbk]8,9[rbk]。
MS 缓解期采用规范化 DMT 治疗的患者比例不断提升，未接受任何预防复发治疗的患者比例不断下降，但采用传统免疫抑制剂、小剂量激素、中药等其他药物治疗的患者仍然大量存在。
DMT 药物中，富马酸二甲酯（DMF）是治疗复发缓解型多发性硬化（RRMS）的一线口服药物之一，也是世界上常用的 DMT 药物之一。 Ⅲ 期试验以及多年的患者使用经验已显示出其良好的临床疗效[lbk]10,11,14,15[rbk]。
非特异性免疫抑制剂（NSIS），如硫唑嘌呤、环磷酰胺、甲氨蝶呤和米托蒽醌等，虽然已用于治疗 MS 多年[lbk]12[rbk]，但仍缺乏安全性和有效性数据，且存在提高感染和肿瘤患病率等风险，风险收益比不佳[lbk]13[rbk]。
