据Amicus Therapeutics公司9月28日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda(miglustat)65mg胶囊上市，用于治疗晚发型庞贝病(LOPD)患者，这些患者体重超过40公斤并且接受现有酶替代疗法(ERT)之后病情没有改善。
Pombiliti + Opfolda是一款独特的双成分疗法。Pombiliti是一种人源重组酸性α-葡萄糖苷酶，具有优化的多糖修饰，可加强细胞对药物的吸收。被细胞吸收后，它被处理成为成熟的活性形式，可以降解糖原。而Opfolda是一种口服酶稳定剂，旨在稳定血液中的蛋白酶，增强cipaglucosidase alfa的活性。此前，Pombiliti + Opfolda已获得欧盟和英国监管机构的批准，用于治疗成人LOPD。 新闻稿指出，这是首款针对这些患者的双成分疗法，也是首款获得FDA突破性疗法认定治疗庞贝病的疗法。

Pombiliti + Opfolda的治疗效果和安全性也得到了临床研究的支持。此前，根据1/2期临床研究的疗效结果，FDA授予其治疗晚发型庞贝病的突破性疗法认定。 此外，关键性3期临床试验PROPEL的试验结果显示，这一双成分疗法与标准治疗方式alglucosidase alfa相比，在治疗晚发型庞贝病患者（包括已经过ERT治疗但治疗需求尚未得到满足的患者）方面获得了具有临床意义的改善效果。 安全性方面，观察到最常见的不良反应≥ 5%是头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛和发热。给药方面，推荐剂量为每公斤体重20mg，而miglustat以片剂形式口服，剂量为260mg。两者每隔一周服用一次。