Deucravacitinib是一种用于治疗中度至重度斑块状银屑病的药物。它是一种酪氨酸激酶 2 (TYK2)抑制剂，口服。它由百时美施贵宝公司开发。 Deucravacitinib 于 2022 年 9 月在美国获批用于医疗用途，，并于 2022 年 12 月在澳大利亚获批用于医疗用途。 美国食品药品监督管理局(FDA) 将其视为同类首创药物。 【适用病症】 银屑病 【药品规格】 6mg*30粒 【作用机制】 Deucravacitinib 是酪氨酸激酶 2 (TYK2) 的抑制剂。TYK2 是 Janus 激酶 (JAK) 家族的成员。Deucravacitinib 与 TYK2 的

天冬酰胺酶是一种用作药物和食品制造的酶。作为药物，L-天冬酰胺酶用于治疗急性淋巴细胞白血病(ALL) 和淋巴母细胞淋巴瘤(LBL)。通过静脉、肌肉或皮下注射给药。也有聚乙二醇化版本。 在食品制造中，它用于减少丙烯酰胺。 【制造商】 爵士制药公司 【作用机制】 天冬酰胺酶欧文氏菌（重组）-rywn 是一种催化氨基酸 L-天冬酰胺转化为天冬氨酸和氨的酶。Rylaze 的药理作用基于由于血浆天冬酰胺耗竭而杀死白血病细胞。天冬酰胺合成酶表达低的白血

OKYO Pharma 已向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交了 urcosimod 用于治疗神经性角膜痛的快速通道指定申请。 Fast Track 申请包括来自临床前小鼠模型的数据，该模型发现乌可莫德可以在手术后第 14 天减轻与加巴喷丁类似的角膜疼痛反应。 关于 神经性角膜痛（NCP） 神经性角膜痛 是一种导致眼睛、面部或头部剧烈疼痛和敏感的疾病。神经性角膜痛的确切病因尚不清楚，但据信是由角膜神经损伤 和 炎症 引起的。神经性角膜痛可表现为一种严重、慢性、使人

注射用Exblifep 2.5克以无菌粉末形式提供，分装在含2克头孢吡肟和0.5克恩美他唑巴坦的单剂量小瓶中。 【贮藏】 储存冷藏在2°C至8°C的防爆小瓶；允许偏离15°C至25°C。将小瓶放在外盒中避光保存。 【Exblifep适应症】 1、 复杂性尿路感染，包括肾盂肾炎：Exblifep适用于治疗18岁及以上患有复杂性尿路感染（cUTI）包括肾盂肾炎的患者，复杂性尿路感染由以下敏感微生物引起：大肠杆菌、肺炎克雷伯菌、铜绿假单胞菌、奇异变形杆菌和阴沟肠杆菌复合体。 2

基于WU-KONG1试验中良好的疗效和安全性数据，FDA对sunvozertinib用于治疗EGFR外显子20突变的晚期非小细胞肺癌给予了优先审查。 FDA 已对口服 EGFR 抑制剂 sunvozertinib 的 NDA 给予优先审查，用于治疗经 FDA 批准的检测确定存在EGFR外显子 20 插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性 NSCLC 患者，这些患者在接受铂类化疗后病情出现进展。 本次 NDA 提交的基础是sunvozertinib 用于治疗携带EGFR外显子 20ins 的复发/难治性 NSCLC 患者的多国 2 期 WU-KONG1 B 部分试验 (NCT03974022)。

左旋多巴，也称为L -DOPA，以多个品牌名称出售，是一种多巴胺能药物，用于治疗帕金森病和某些其他疾病，如多巴胺反应性肌张力障碍和不安腿综合征。 【药品规格】 卡比多巴、左旋多巴；25mg/100mg、50mg/200mg。 【药理类别】 多巴脱羧酶抑制剂+多巴胺前体 【制造商】 各种仿制药制造商 【适应症】 帕金森病 【剂量和用法】 成人 ≥18 岁：不要压碎或咀嚼。未接受左旋多巴治疗的患者：最初每天两次服用一片 Sinemet CR 50–200 片，间隔至少 6 小时。其他

FDA 已接受 Sydnexis 提交的 SYD-101 新药申请 (NDA)，SYD-101 是一种用于治疗近视的低剂量阿托品滴剂，其处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标行动日期定为 2025 年 10 月 23 日。如果获得批准，阿托品滴剂将成为美国治疗儿童近视进展的首个也是唯一的药物选择。 近视是一种常见的屈光不正，它会增加患白内障、青光眼和视网膜脱离等其他眼部疾病的风险。早期治疗近视有望降低老年时患合并症的可能性。SYD-101 眼药水中含有低剂量的硫酸阿托品（一种抗毒蕈碱

强生旗下杨森制药研发的一款靶向IL-23的p19亚基的单抗药物。它已在美国、加拿大、日本和许多其他国家/地区获得批准，用于治疗中重度斑块状银屑病，以及银屑病关节炎。 【适应证和用途】 TREMFYA是一种白介素-23阻断剂适用为成年患者有中度-至-严重斑块性银屑病的治疗患者是全身治疗或光治疗后备者。 【剂量和给药方法】 100 mg，皮下注射，在第一周、第四周及第六周时给药。 【剂型和规格】 注射用：100 mg/mL 【禁忌】 无。 【警告和注意事项】

除了抗糖尿病和肥胖功效外，GLP-1药物还因其治疗多种其他常见疾病的潜力而受到关注。根据礼来昨日公布的一项试验的结果，GLP-1受体激动tirzepatide（中文名为 替西帕肽）治疗可改善中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)和肥胖患者的睡眠呼吸暂停症状。 OSA是一种与睡眠相关的呼吸障碍，其特征是睡眠期间上呼吸道完全或部分塌陷，这可能导致呼吸暂停或呼吸不足以及氧饱和度潜在下降和或从睡眠中醒来。OSA可引起严重的心脏代谢并发症，导致高血压

该药用于治疗尿素循环障碍。患有这些罕见疾病的患者缺乏某些肝酶，因此无法排出含氮废物。氮是蛋白质的组成部分，因此消耗蛋白质后体内会发生氮积累。氨形式的含氮废物对大脑有毒性作用，严重时会导致意识障碍或昏迷。 该药物帮助身体消除含氮废物，从而降低体内氨水平。 【禁忌症】 如果你怀孕了 如果您正在母乳喂养 如果您对苯丁酸钠或该药的任何其他成分过敏。 【剂量】 请务必严格按照医生的指示服用此药。如果您不确定，请咨询

考虑到 Skysona 的相关风险，FDA 建议医疗保健提供者考虑替代疗法。 美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在调查使用 Skysona (elivaldogene autotemcel) 治疗后出现血液系统恶性肿瘤的更多报告。 Skysona于 2022 年获批，用于减缓 4-17 岁患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良症的男孩的神经功能障碍进展。这种一次性基因疗法旨在将ABCD1 cDNA 的功能性拷贝添加到患者自身的造血干细胞中，从而产生功能性肾上腺脑白质营养不良蛋白。 Skysona 的处方信息包括针对血液系

Vyloy（zolbetuximab-clzb）是一种针对claudin 18.2的细胞溶解抗体，用于HER2阴性胃癌或肿瘤为CLDN18.2阳性的胃食管连接部癌患者的联合治疗。Vyloy 是一种嵌合 IgG1 单克隆抗体，可与胃上皮细胞癌细胞表面的 CLDN18.2 结合。该作用导致抗体依赖性细胞毒性和补体依赖性细胞毒性。 【适应症】 VLOY是一种靶向 cdlaudin 18.2 (CLDN18.2)的细胞溶解抗体，与含氟,尿嘧啶和铂类化疗联合用于一线治疗局部晚期、不可切除或转移性人表皮生长因子受体 2(HER2)阴性的胃或胃食管连接

HYFTOR （西罗莫司外用凝胶,sirolimus）0.2%是FDA批准的首个也是唯一一种治疗成人和6岁以上儿童结节性硬化综合征 （TSC）相关面部血管纤维瘤的外用药物。 【HYFTOR （西罗莫司外用凝胶）适应症】 HYFTOR适用于治疗与6岁及以上成人和儿童结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤。 【HYFTOR （西罗莫司外用凝胶） 剂量和用法】 1.在开始服用HYFTOR之前，按照当前免疫指南的建议完成所有适龄疫苗接种。 2.将HYFTOR涂抹在患有血管纤维瘤的面部皮肤上，每天早晚各两次

辉瑞的抗生素组合Emblaveo已获得欧盟委员会的上市许可，成为了欧盟今年批准的第二种抗生素。 此前，另一种治疗革兰氏阴性菌引起的复杂尿路感染的药物Exblifep于上月获得欧盟批准。 Emblaveo（aztreonam-avibactam，氨曲南-阿维巴坦）适用于治疗患有复杂腹腔感染、医院获得性肺炎 (包括呼吸机相关性肺炎)和复杂尿路感染 (包括肾盂肾炎)，以及需氧革兰氏阴性菌引起的感染且治疗选择有限的成年患者。其监管许可对欧盟所有27个成员国均有效，包括冰岛、列

普卡必利是一种血清素 4 受体激动剂，用于治疗成人慢性特发性便秘。 ANI Pharmaceuticals, Inc.（ANI 或公司）（纳斯达克股票代码：ANIP）宣布，在美国食品药品监督管理局（FDA）最终批准其简化新药申请（ANDA）后，该公司已推出普卡洛必利片。ANI 的普卡洛必利片是参考上市药物（RLD） Motegrity ®的仿制药。 “我们很高兴在 2025 年初获得 Motegrity ®首个仿制药的批准，这再次凸显了我们卓越的研发能力。FDA 已授予我们的 Prucalopride Tablets 竞争性仿制药 (CGT) 称

KUVAN®（盐酸沙丙蝶呤）口服片剂和口服溶液粉是处方药，用于降低患有某种类型苯丙酮尿症（PKU）的成人和一个月以上儿童的血液 Phe 水平。KUVAN 应与限制 Phe 饮食一起使用。 【药品规格】 盐酸沙丙蝶呤 100mg；片剂。 【药理类别】 苯丙氨酸羟化酶激活剂 【作用机制】 Kuvan 是 BH4 的合成形式，BH4 是苯丙氨酸羟化酶 (PAH) 的辅因子。PAH 通过氧化反应将 Phe 羟基化，形成酪氨酸。使用 BH4 治疗可以激活残留的 PAH 酶活性，改善 Phe 的正常氧化代谢，并降低部

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 NEU-001 孤儿药资格 (ODD) 和罕见儿科疾病资格 (RPDD)，NEU-001 是一种利用神经营养生长因子的新型组合疗法，用于治疗先天性巨结肠 (HD)。 该治疗的目的是为患有该疾病的新生儿患者提供一种侵入性较小的非手术治疗选择。 关于先天性巨结肠 (HD) 先天性巨结肠是一种危及生命的先天性胃肠道疾病，由下消化道部分神经细胞缺失引起。据 Neurenati Therapeutics 称，约 80% 的新生儿患者在出生后 4 周内被诊断出患有此病。 根据

FDA 授予 EN001（ENCell Co, Ltd）孤儿药资格，用于治疗腓骨肌萎缩症 (CMT) 患者。此举是继 1 期临床试验 (NCT05333406) 的安全性和有效性结果之后做出的。 开放标签剂量递增 1 期临床试验 (NCT05333406) 帮助支持 EN001 获得孤儿药称号，该试验招募了 1a 型 CMT 患者。这是一项首次人体试验、3+3 设计临床试验，旨在评估 EN001 的安全性、耐受性和最大耐受剂量 (MTD)。患者被纳入低剂量组 (5.0x10^5 细胞/千克)，在第 0 天接受静脉注射。对患者进行为期 16 周的评估。 主要

这项新的azeliragon资格认证是azeliragon的另外两项孤儿药资格认证的补充，前两项分别于2024年中期和2023年初获得，用于治疗胰腺癌和胶质母细胞瘤。 Cantex Pharmaceuticals, Inc.是一家临床阶段制药公司，专注于开发癌症和其他危及生命的疾病的变革性疗法。该公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 Cantex 的 azeliragon 孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移。 这项新的 azeliragon 资格认证是 azeliragon 的另外两项孤儿药资格认证的补充，前两项分别于 2024 年中

Agamree（vamorolone）是一种新型皮质类固醇，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)，帮助改善运动功能。Agamree 通过阻止引起炎症的蛋白质（细胞因子）的产生来减轻炎症。除了改善运动功能外，Agamree 对骨骼健康、生长率和行为的副作用也可能较小。Agamree 是一种口服混悬液，每天服用一次。 Agamree 的活性成分 vamorolone 具有抗炎和免疫抑制作用，通过糖皮质激素受体起作用（作用机制），尽管其对 DMD 起作用的具体方式尚不清楚。 Agamree 于 2023 年 10 月 26 日获

美国食品药品管理局（FDA）已加速批准 Scemblix ®（asciminib），用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者。 加速批准是基于 3 期 ASC4FIRST 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04971226）的数据，该研究纳入了 405 名新诊断的 Ph+ CML CP 患者。研究参与者被随机分配接受 asciminib（n=200）、ABL/BCR-ABL1 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 或研究者选择的 TKI（IS-TKI；n=201）。治疗持续至出现不可接受的毒性或治疗失败；IS-TKI 包括伊马替尼、

FDA 建议进行频繁监测，以便尽早发现肝功能恶化，从而在发生严重肝损伤之前停止治疗。 根据美国食品药品管理局（FDA）发布的安全警告，患有无肝硬化的原发性胆汁性胆管炎（PBC）的患者使用Ocaliva® （奥贝胆酸）治疗时报告了严重的肝损伤。 Ocaliva 是一种法呢醇 X 受体激动剂，于 2016 年获得加速批准用于治疗 PBC。2021年，Ocaliva 的处方信息进行了更新，限制其仅用于某些患者，因为有报道称，患有代偿性或失代偿性肝硬化的 PBC 患者会出现肝功能失

在糖尿病的治疗领域，诺和达(Insulin Degludec)作为一种长效胰岛素，为1型和2型糖尿病患者提供了新的治疗选择。其独特的药理作用和稳定的药效，使得它成为许多患者控制血糖的有力武器。 诺和达适用于1型和2型糖尿病的治疗。对于2型糖尿病患者，它可以单独使用或与口服药物联合应用，以达到良好的血糖控制效果。而对于1型糖尿病患者，诺和达则需与速效胰岛素结合使用，以更好地模拟生理胰岛素的分泌模式。 【包装规格】 分别是100units/mL和200unit

Ivacaftor 是一种用于治疗囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR) 基因发生某些突变（主要是 G551D 突变）的患者的囊性纤维化药物，这类患者占囊性纤维化病例的 4-5%。它也包含在组合药物lumacaftor/ivacaftor、tezacaftor/ivacaftor和elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor中，用于治疗囊性纤维化患者。 【药品规格】 Ivacaftor 150mg；片剂。 【药理类别】 囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 增强剂。 【作用机制】 Ivacaftor 通过增强位于上皮细胞表面的 CFTR 蛋白的通道开放概率（或门控）来

乙琥胺，以Zarontin等品牌出售，是一种用于治疗失神性癫痫的药物。它可以单独使用，也可以与其他抗癫痫药物（如丙戊酸）一起使用。乙琥胺是口服的。 乙琥胺于 1960 年在美国获准用于医疗。该药物被列入世界卫生组织基本药物清单。乙琥胺可作为仿制药使用。截至 2019 年，由于担心美国存在价格操纵现象，该药物在许多国家都难以获得。 【ZARONTIN 含有哪些成分？】 有效成分：乙琥胺 （1）胶囊 非活性成分：聚乙二醇 400，NF；D&C 黄色 10 号；FD&a

Fabhalta (iptacopan) 由诺华公司研发，是我们首个获得 FDA 批准的肾脏药物。诺华公司还在研究用于治疗 IgAN 的试验药物阿曲生坦和 zigakibart。 药理类别 补体抑制剂。 制造商 诺华制药公司 作用机制 Iptacopan 与替代补体途径的 B 因子结合，并调节 C3 的裂解、下游效应物的产生以及终末途径的扩增。Iptacopan 在补体级联的替代途径中起近端作用，以控制 C3b 介导的血管外溶血和终末补体介导的血管内溶血。 Fabhalta 适应症 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。 Fabhalta

FDA 授予 LBS-007 快速通道资格，用于治疗急性髓细胞白血病 (AML) 患者。该药物的 1/2 期试验 (NCT05756322) 目前正在美国、澳大利亚和台湾针对复发或耐药性急性白血病患者进行。 林氏生物科技（6696.台湾 OTC）是一家临床阶段生物制药药物开发公司，专注于推进针对具有重大未满足医疗需求的急性白血病的新型疗法，宣布其主要产品线 LBS-007 已获得美国食品药品管理局 (FDA) 的快速通道资格，用于治疗急性髓系白血病。 林氏生物科技目前正在美国、澳大利

芦可替尼（以 Jakafi 和 Jakavi 等品牌出售，以及以乳膏形式出售的 Opzelura）是一种用于治疗中度或高风险骨髓纤维化的药物，骨髓纤维化是一种影响骨髓的骨髓增生性肿瘤真性红细胞增多症，当对羟基脲反应不足或不耐受时和类固醇难治性急性移植物抗宿主病。 【商品名称】 Jakavi，Jakafi 【全部名称】 鲁索替尼，芦可替尼, 鲁可替尼，鲁索利替尼，Jakavi，Jakafi，Ruxolitinib 【药理类别】 Janus 激酶 (JAK) 抑制剂 【作用机制】 1、CYP3A4抑制剂 1)Ruxolitinib主要由C

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司针对 MRANK-106 的新药临床试验（IND）申请，MRANK-106 是同类首创的口服 WEE1 和 YES1 激酶双重抑制剂，用于治疗胰腺癌、小细胞肺癌、卵巢癌、乳腺癌和结直肠癌。 该 I 期临床试验将于 2025 年启动，评估 MRANK-106 对晚期或转移性实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。 关于MRANK-106 MRANK-106 是一种新型口服 WEE1 和 YES1 激酶双重抑制剂，由 MindRank 的专有 AI 平台发现。MRANK-106 已证明具有强效抗

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予铼（186 Re）Obisbemeda 孤儿药资格（ODD），用于治疗肺癌患者的软脑膜转移（LM）。 此项认定是在近期完成 1 期 ReSPECT-LM 试验之后做出的。这项单剂量试验确定了该患者群体中铼 obisbemeda 的推荐 2 期剂量 (RP2D)。 关于 ReSPECT-LM 试验 ReSPECT-LM 是一项 1/2a 期试验，旨在评估 Rhenium obisbemeda 对 LM 患者的治疗效果。年满 18 岁且已证实患有 1 型或 2 型 LM 的患者有资格参加本研究。患者还必须具有至少 60 的卡氏体能状态评分、

Latigo Biotherapeutics（“Latigo”）宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予该公司用于治疗急性疼痛的口服、研究性选择性 Nav1.8 抑制剂 LTG-001 快速通道资格 (FTD)。 LTG-001 第 1 阶段临床试验结果 LTG-001 的作用原理是阻断负责疼痛信号的外周感觉神经元，从而阻止这些疼痛信号传递到中枢神经系统。LTG-001 是一种口服、研究性选择性抑制剂，抑制 Nav1.8，Nav1.8 是参与疼痛信号传导的关键钠通道。LTG-001 通过阻断负责疼痛信号的外周感觉神经元起作用，从而

Osilodrostat以商品名Isturisa出售，是一种用于治疗无法接受垂体手术或已接受手术但仍患有库欣病的成年患者的药物。Osilodrostat 是一种口服非甾体皮质类固醇生物合成抑制剂，用于治疗库欣综合征和垂体促肾上腺皮质激素分泌过多（库欣综合征的特定亚型）。它特别是一种强效和选择性的 醛固酮合酶( CYP11B2)抑制剂，较高剂量时可抑制11β-羟化酶(CYP11B1)。 【药品规格】 Osilodrostat 1mg、5mg、10mg；片剂。 【药理类别】 皮质醇合成抑制剂 【作用机制】 Osilodros

【存储】 储存于20°C至25°C（68°F至77°F）；允许的温度范围为15°C至30°C（59°F至86°F）[请参阅USP控制室温]。 【Truqap适应症】 Truqap是一种激酶抑制剂，与氟维司群联合治疗激素受体(HR)阳性、人类表皮生长因子受体2 (HER2)阴性、局部晚期或转移性乳腺癌的成年患者，根据FDA批准的试验检测，这些患者患有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN突变，在转移性疾病中接受至少一种基于内分泌的方案治疗后进展，或在完成辅助治疗后12个月内复发。 【Truqap剂量和给药】 •

舒噻美是一种磺胺类药物，也是碳酸酐酶的抑制剂。它是一种抗惊厥药，最近的研究表明，它有望阻塞性成暂停（OSA）症状。 【成分】 每片含50毫克舒噻美。辅料为玉米淀粉、乳糖、纯化滑石粉、无水胶体二氧化硅、明胶、硬脂酸镁、羟丙甲纤维素、聚乙二醇4000和二氧化钛。 【规格】 Ospolot 50 mg 含有 50 mg 片剂，白色、圆形、薄膜包衣，一面压印 50，另一面平滑。 Ospolot 200 mg 含有 200 mg 片剂，这些片剂为白色、圆形、薄膜包衣，一面压印 200，另一面

适尿通（Avodart）是一种药物，其主要成分是度他雄胺（Dutasteride），属于α-还原酶抑制剂，用于治疗男性的良性前列腺肥大（BPH）。良性前列腺肥大是前列腺的非癌性肿大，它环绕尿道，位于膀胱下方。 【功能与主治】 适尿通avodart适应症状：前列腺肿大、男性型脱发、脂溢性脱发、遗传性脱发。 【药物作用机制】 前列腺肥大是由血液中称为二氢睾酮（DHT）的激素引起的。当适尿通与另一种称为α受体阻滞剂的药物结合使用时，它会减少体内DHT的产

FDA 授予 AND017 孤儿药资格，提供税收抵免和潜在市场独占权等激励措施。 Kind Pharmaceutical（“杭州安道制药有限公司和 Kind Pharmaceuticals LLC”）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗血液病和癌症的创新药物，该公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 孤儿药开发办公室已授予 AND017 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗镰状细胞病 (SCD)。AND017 正在开发中，用于治疗与疾病相关的各种贫血适应症，包括非透析依赖性慢性肾病 (NDD-CKD) 和透析依赖性慢性肾

GSK'227 是一种新型抗体-药物偶联物，由完全人源抗 B7-H3 单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂有效载荷共价连接而成。 FDA 已授予 GSK5764227 (GSK'227) 突破性疗法认定，这是一种靶向 B7-H3 的抗体-药物偶联物 (ADC)，正在评估其用于治疗复发或难治性骨肉瘤 (骨癌) 成人患者，这些患者在至少两种先前的治疗方法中出现进展。 突破性疗法认定旨在加快开发和审查可能治疗严重疾病的药物，初步临床证据可能表明与现有疗法相比有显著改善。这是 GSK'227 获得

美国食品药品监督管理局 (FDA) 还授予该组合疗法在相同环境下的突破性治疗称号。 Replimune 集团公司（纳斯达克股票代码：REPL）是一家临床阶段生物技术公司，率先开发新型溶瘤免疫疗法，宣布已向 FDA 提交了生物制品许可申请（BLA），用于RP1（vusolimogene oderparepvec）与 nivolumab 联合用于治疗之前接受过含抗 PD1 方案的晚期黑色素瘤成人患者。该申请是根据加速审批途径提交的。该公司还宣布，FDA 已授予突破性疗法认定RP1在相同环境下与 nivolumab 联合使

IX 因子（EC3.4.21.22）又称圣诞因子，是参与凝血的丝氨酸蛋白酶之一；它属于肽酶家族 S1。这种蛋白质的缺乏会导致血友病B。 【药品规格】 凝血因子 IX（重组），白蛋白融合蛋白 250 IU、500 IU、1000 IU、2000 IU、3500 IU；每瓶；溶解后冻干粉用于静脉注射；不含防腐剂。 【药品类别】 凝血因子 【适应症】 对于患有血友病B的患者：控制和预防出血发作，用于围手术期管理以及常规预防以防止或减少出血发作的频率。 使用限制 不用于诱导免疫耐受。 【的

FDA 已批准 CTD402 的 IND 申请，用于治疗复发/难治性 T-ALL/LBL 的儿童和成人患者，允许启动单组、开放标签 1b/2 期试验。该研究将采用剂量探索设计，旨在优化 CTD402 的剂量并加速临床开发。 Bioheng 总裁兼首席科学官任江涛博士在一份新闻稿中表示：“我们很高兴 CTD402 已获得美国 FDA 的 IND 批准，可进行简化剂量探索设计的 1b/2 期试验，这加快了我们在美国临床开发的时间表。”“[研究者发起的试验] 研究结果显示，[总体反应率] 令人印象深刻，同时安

美国食品药物管理局（FDA）批准Encelto ™（revakinagene taroretcel-lwey）用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。该产品预计将于 2025 年 6 月开始上市。 此项批准得到了两项重复性 3 期试验 NTMT-03-A（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03316300）和 NTMT-03-B（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03319849）的数据支持，这两项试验比较了 revakinagene taroretcel 与假植入物在 MacTel 患者中的安全性和有效性。 在两项试验中，主要终点都是从基线到第 24 个月椭圆体区 (EZ) 面积损失的变化率

美国食品药品管理局 (FDA) 已批准 neffy® （肾上腺素鼻喷雾剂）1mg 用于体重 15 至 30 公斤以下 4 岁及以上儿科患者的 1 型过敏反应（包括过敏性休克）的紧急治疗。此前，2mg 剂量仅适用于体重至少 30 公斤的成人和儿童。这项批准代表了 35 多年来为该患者群体提供肾上腺素的首次重大创新。Neffy 1mg 预计将于 2025 年 5 月底上市。 neffy 1 mg的批准基于大量临床试验数据，包括儿童和成人受试者的药代动力学 (PK) 和药效学 (PD) 反应，这些反应与肾上腺素注射

阿达木单抗（修美乐）是一种可自我注射的生物治疗药物，它先后在国家食品药品监督管理总局（CFDA）获批了2个适应证，分别是类风湿关节炎、强直性脊柱炎。 【型号与规格】 40mg/0.8ml 【用法与用量】 本品的治疗应在具有类风湿关节炎、强直性脊柱炎诊断和治疗经验的专科医生的指导监控下进行。对于那些治疗医师认为适当，并能在必要时进行医疗随访的患者，在接受了正确注射技术培训后，可以自行注射给药。 1.成人——对于患有类风湿关节炎

PP-007 是一氧化碳释放分子和氧转移剂的独特组合。 美国食品药品监督管理局（FDA）已授予PP-007（聚乙二醇化碳氧血红蛋白，牛）快速通道资格，用于治疗急性缺血性中风。 PP-007 又名 Sanguinate ®，是一种独特的一氧化碳释放分子和氧转移剂的组合。据 Prolong Pharmaceuticals 介绍，该研究产品有望通过防止血管收缩和减少炎症来减轻缺血的影响，从而将氧气输送到缺氧神经元。 PP-007 目前正在单组 1 期 HEMERA-1 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04677777）中进行

熊去氧胆酸胶囊（Ursofalk）是一种用于治疗胆囊胆固醇结石、胆汁淤积性肝病以及胆汁反流性胃炎等疾病的药物。其主要成分是熊去氧胆酸，化学名称为3α,7β-二羟基-5β-胆甾烷-24-酸。 【商品名称】 熊去氧胆酸胶囊(Ursofalk) 【通用名称】 优思弗、护肝素、脱氧熊胆酸、乌素脱氧胆酸、熊脱氧胆酸 【英文名称】 Ursodeoxycholic Acid 【其他别称】 熊去氧胆酸胶囊 【生产厂家】 德国Dr.Falk Pharma GmbH 【适应症】 适用于慢性胆汁淤积性肝病的治疗。 【主要成分】

Zytiga 的作用原理是减少体内雄激素的产生。雄激素是一种可以促进前列腺肿瘤生长的男性荷尔蒙。Zytiga 与类固醇药物（泼尼松或甲基泼尼松龙）一起使用，用于治疗已扩散到身体其他部位的前列腺癌。Zytiga 用于治疗无法通过手术或其他药物治疗的前列腺癌男性。 【药品规格】 醋酸阿比特龙 250mg、500mg；片剂。 【作用机制】 醋酸阿比特龙在体内 转化为阿比特龙，这是一种雄激素生物合成抑制剂，可抑制 17 α-羟化酶/C17,20-裂解酶 (CYP17)。该酶在睾丸、

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受罗氏公司的 Gazyva®/Gazyvaro® (obinutuzumab) 补充生物制品许可申请 (sBLA)，用于治疗狼疮性肾炎。申请被接受是基于 III 期 REGENCY 研究的积极结果，该研究显示，与单独使用标准疗法相比，Gazyva/Gazyvaro 联合标准疗法可改善完全肾反应 (CRR)。FDA 预计将在 2025 年 10月之前做出批准决定。 罗氏公司首席医疗官、全球产品开发主管 Levi Garraway 医学博士在一份新闻稿中表示：“对于患有狼疮性肾炎的患者，Gazyva/Gazyvaro 表现出了完

Gliolan（也称为5-ALA）是一种口服药物，可以帮助特定的脑肿瘤发光。 【药品规格】 Gliolan 30 mg/ml粉末口服溶液。 【药品类别】 光学显像剂。 【适应症】 Gliolan 适用于成人恶性胶质瘤（WHO III 级和 IV 级）手术期间恶性组织的可视化。 【剂量和用法】 成人 参见完整标签。麻醉前 3 小时（范围 2-4 小时）口服 20mg/kg。 孩子们 不成立。 【禁忌症】 卟啉超敏反应。急性或慢性卟啉症。 【保质期】 未开瓶 4年。 配制溶液 重构溶液在 25°C 下 24 小时内物理化

#实体瘤# 瑞普替尼（Repotrectinib），商品名Augtyro，是一种新型的口服、小分子、多靶点的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要用于治疗携带特定基因变异的晚期实体瘤，尤其是那些对现有治疗手段不再响应的患者。 瑞普替尼的设计目标是克服由ALK（anaplastic lymphoma kinase）、ROS1（c-ros oncogene 1）和NTRK（neurotrophic tyrosine receptor kinase）基因变异导致的肿瘤耐药性，这些基因变异常见于非小细胞肺癌（NSCLC）、肉瘤、神经内分泌肿瘤等多种癌症中。Augtyro以印刷硬壳

美国食品药品管理局（FDA）批准Attruby TM (acoramidis)用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）型心肌病，以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗。Attruby 是首个也是唯一一个获批的产品，标签上注明 TTR 几乎完全稳定。Attruby 已被证明可以保留 TTR 作为甲状腺素和维生素 A 转运蛋白的天然功能，并证明对心血管结果有益。 Acoramidis 是一种口服小分子药物，旨在稳定四聚体转甲状腺素蛋白 (TTR)。处方信息表明，在接受推荐剂